1月19日消息,国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。作为国内没有先例的创新型疗法,这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请,也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请。
博雅辑因首席执行官魏东表示,“我们将力争为中国乃至全球的患者带来更多更新的治疗选择,甚至带来一次性治愈的可能。”
基因编辑疗法将为罕见病患者带来新的曙光。
国内首个基因编辑疗法临床试验获批
2021-01-19
1月19日消息,国家药监局批准了中关村生物医药企业博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血病的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。作为国内没有先例的创新型疗法,这是我国首个获批的基因编辑疗法临床试验申请,也是首个获批的造血干细胞产品临床试验申请。
博雅辑因首席执行官魏东表示,“我们将力争为中国乃至全球的患者带来更多更新的治疗选择,甚至带来一次性治愈的可能。”
基因编辑疗法将为罕见病患者带来新的曙光。
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