2月1日消息,美国食品和药物管理局(FDA)前不久批准了一种治疗药物,可使患有罕见遗传病(哈金森—吉尔福德早衰综合征)的儿童获得更多的生命时间。患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物佐金维(Zokinvy)是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。
FDA批准首个儿童早衰症治疗药物,可阻止体内缺陷蛋白积聚
2021-02-01
2月1日消息,美国食品和药物管理局(FDA)前不久批准了一种治疗药物,可使患有罕见遗传病(哈金森—吉尔福德早衰综合征)的儿童获得更多的生命时间。患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物佐金维(Zokinvy)是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。
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